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国内刊号：11-1421/N
国际刊号：1000-7857
发布日期:
美国费城儿童医院与宾夕法尼亚大学医学团队利用定制化CRISPR基因编辑疗法，成功治愈了一名患有罕见遗传病的儿童。2025年5月15日，这项研究成果发表在《The New England Journal of Medicine》上，为其他罕见病基因治疗带来新希望。患儿KJ出生不久即确诊患有氨甲酰磷酸合成酶I型缺乏症（CPS1缺乏症）。CPS1编码一种肝脏酶；该酶缺乏会使蛋白质分解时血氨含量升高至正常值的数十倍，进而损伤大脑，超过1/2的患者因此早逝。
来源：2025年第11期
《科技导报》期刊编辑部
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